纽约，1月27日(合众国际社)——专家告诉合众国际社，预测新药何时进入美国市场从来都不是一门精确的科学，自COVID-19大流行开始以来，预测就变得更加困难。但一些即将问世的药物有可能产生重大影响。
在过去三年里，负责监督药物批准程序的美国食品和药物管理局(fda)以创纪录的速度将大部分注意力集中在批准COVID-19检测和疫苗的使用上。
但FDA也因其有争议的批准阿兹海默症药物aducanumab而受到抨击，有关该药物的研究引发了人们对其安全性和有效性的担忧。
在过去的几年里，“FDA经历了很多”，旧金山VA医疗中心心力衰竭项目主任John R. Teerlink博士在电话采访中告诉UPI。
他说，这种“外部”因素可能会影响正在审批的药物的审批过程，包括那些处于临床试验最后阶段的药物，从而推迟审批过程。
尽管如此，2023年可能批准的几种药物可能会对数百万人的健康产生重大影响。
以下是今年可能上市的五种主要药物。
阿尔茨海默病
根据阿尔茨海默病协会的数据，全国有超过620万人被诊断出患有某种形式的痴呆症，或大脑功能下降，预计到2050年，这一数字将翻一番。
由于阿尔茨海默病是美国和世界范围内最常见的痴呆症，人们正在努力开发治疗这种疾病或防止其发展的药物。
阿尔茨海默病研究人员杰弗里·卡明斯博士在一封电子邮件中告诉UPI，预计在2023年获得FDA批准的一种药物是donanemab。
内华达大学拉斯维加斯分校钱伯斯-格伦迪转化神经科学中心主任卡明斯说，由礼来公司生产的donanemab旨在防止和/或破坏大脑中淀粉样斑块的形成，将通过每月静脉注射给药。
他说，淀粉样斑块“对神经细胞有毒”，也就是帮助大脑功能的细胞。
礼来公司表示，在临床试验中，该药物已被证明可以减缓阿尔茨海默氏症患者记忆丧失的进程，并可能有助于预防有患病风险的人患上这种疾病。
然而，到目前为止，它只用于“轻度认知障碍或非常轻微的阿尔茨海默氏病痴呆症”患者，卡明斯说，他参与了许多痴呆症药物的临床试验，但没有多纳单抗。
他说:“患有更严重疾病的患者尚未接受测试，donanemab对这些患者的疗效和安全性尚不清楚。”
卡明斯补充说，即使这种药物被批准用于轻度痴呆症患者，“除非药物费用由医疗保险报销，否则它不会被广泛使用。”
他说，目前，政府为65岁及以上老年人提供的医疗保险计划(Medicare)不包括治疗阿尔茨海默病的多纳单抗(donanemab)等新的单克隆抗体。
上周，FDA拒绝加速批准该药，因为礼来没有提交接受治疗至少一年的患者的充分临床试验数据。
然而，该公司认为，这是因为患者在淀粉样斑块被清除后就停止了治疗——在治疗6个月后，40%的患者报告了这一结果。
礼来仍计划在今年第二季度报告三期试验的结果，这是药物研发过程的最后一步，这些数据将成为donanemab申请FDA传统批准的基础，可能会在今年夏天的某个时候。
心脏衰竭
根据美国疾病控制与预防中心(Centers for Disease Control and Prevention)的数据，美国约有620万人患有心力衰竭，即心脏器官无法履行其主要功能，即泵血。
然而，存在几种不同形式的心力衰竭，超过一半的病例涉及射血分数降低，旧金山VA医疗中心的Teerlink说。
梅奥诊所(Mayo Clinic)表示，射血分数是指每次心跳时离开心脏左心室的血液百分比。左心室是血液在分配到身体其他部位之前流经的最后一个区域。
Teerlink说，在一个正常的心脏中，每次泵泵大约有60%到65%的血液离开左心室，但在那些射血分数降低的心力衰竭患者中，这一数字不到40%，因为流向重要器官的向前血液减少，导致肺部和腿部液体充血或积聚。
他说，目前治疗心力衰竭的方法最初是针对糖尿病、心绞痛、高血压或肺动脉高压等其他疾病开发的，后来才发现对治疗心力衰竭有效。
然而，Teerlink说，一种名为omecamtiv mecarbil的新药是第一种专门用于改善心力衰竭患者心脏功能的药物。
他说，为了做到这一点，它针对心脏收缩细胞的肌球蛋白头，有效地增加泵血功能。
他说:“把肌凝蛋白头想象成手拉绳子——omecamtiv mecarbil每次心跳都会有更多这样的手拉绳子。”
Teerlink说，这意味着心脏左心室向身体其他部位泵入更多的血液，而不会增加心脏节律异常的风险，也不会增加心脏功能需要更多氧气的风险。
Teerlink说，FDA预计将在2月底对omecamtiv mecarbil做出裁决。Teerlink参与了该药物背后的基础科学研究和关键的临床试验。
然而，在去年12月，该机构的心血管和肾脏药物咨询委员会以8比3的投票结果反对批准该药物，反对的人认为它未能在临床试验中降低患者发生心力衰竭事件的风险。
尽管如此，Teerlink仍然乐观地认为，这种药物最终将被批准作为目前可用的心力衰竭治疗的附加疗法。
蒂林克说:“批准很难说是十拿九稳，但我很乐观。”
他说:“这是心力衰竭患者在现有药物之外可以服用的一种药物，可以帮助降低他们住院甚至中风的风险。”
多发性骨髓瘤
根据美国癌症协会(American cancer Society)的数据，多发性骨髓瘤在美国是一种相对罕见的癌症，全国成年人一生中患这种疾病的风险不到1%。
尽管如此，该组织估计，在大约3.5万名被诊断患有血癌的人中，近三分之一将死于这种疾病，使其成为更致命的疾病之一。
尽管研究人员正在了解更多关于如何最好地治疗多发性骨髓瘤的方法，但据专门研究多发性骨髓瘤的Ajai Chari医生说，大多数患者不断复发。
纽约市西奈山医院(Mount Sinai Hospital)多发性骨髓瘤项目(Multiple Myeloma Program)临床研究主任查里(Chari)说，Talquetamab是一种正在研发中的药物，早期临床试验显示，大多数接受Talquetamab治疗的患者产生了积极反应，包括那些癌症对其他治疗方法不再有反应的患者。
他说，在12月美国血液学学会会议上公布的一期和二期临床试验结果中，超过70%的患者对talquetamab治疗有反应。
“这是一个有希望的结果，”参与这些临床试验的Chari在一封电子邮件中告诉合众社。
他说:“考虑到1/2期的令人印象深刻的结果，我们希望在不久的将来看到这种创新疗法的批准，等待验证性的3期研究的结果。”
第三阶段试验是研究和开发过程的最后阶段。
今年6月，FDA授予talquetamab突破性疗法称号，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者。
FDA表示，这一指定旨在加快用于严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查。
它补充说，被授予该称号的药物必须证明它们可能比目前可用的治疗方法有“实质性”改善。
杨森于去年12月向FDA提交了批准申请，该机构有60天的时间对其进行审查。
阿片类药物使用障碍
美国仍处于“阿片类药物流行”的阵痛中，美国疾病控制与预防中心估计，全国有近300万人沉迷于药物，包括处方止痛药，以及海洛因等“街头”毒品。
根据该机构的数据，2021年，全国有超过12万人死于这些药物，其中大多数是由过量服用引起的。
巴尔的摩山马诺治疗中心(Mountain Manor Treatment Center)的心理学家兼研究主任凯文·温泽尔(Kevin Wenzel)表示，虽然有一些治疗方法可以逆转阿片类药物过量，包括纳洛酮(Narcan)，以及美沙酮、纳曲酮和丁丙诺啡等防止成瘾复发的药物，但后者的一种新配方可能有助于使这个过程更容易、更安全。
Brixadi是一种长效丁丙诺啡注射剂，有望在今年获得批准，它可以减少对阿片类药物的渴望，并阻止其作用——从而有助于防止过量服用——将消除每天服用药片的需要，并降低药物被滥用的风险，温泽尔说。
他说，与另一种注射类阿片类药物使用障碍治疗方法一样，包括以Vivitrol和Sublocade销售的药物，开处方的人将由医疗专业人员每月注射一次。
“一种新的丁丙诺啡产品在市场上的主要好处是它扩大了患者和提供者的选择，”温泽尔在一封电子邮件中告诉UPI，他是该药物临床试验的一部分。
“我们经常听到病人问，‘预防复发的药物中哪一种是最好的?我们的答案是你们愿意接受的。”
Brixadi的生产商Braeburn于去年12月向FDA提交了批准申请，这意味着FDA有最多60天的时间来审查它。
干眼症
最近的研究表明，在美国，近十分之一的成年人(多达2000万人)患有干眼病，至少在一定程度上是由于越来越多地使用基于屏幕的设备，这些设备已知会导致眼睛疲劳和影响眼泪的产生。
根据梅奥诊所的说法，干眼病虽然不是危及生命的疾病，但确实会引起不舒服的刺激、红肿和眼睛疲劳，并可能导致视力模糊，因为眼睛无法产生足够的泪水来保持润滑。
眼科医生克里斯托弗·e·斯塔尔博士在一封电子邮件中告诉UPI，一种治疗干眼症的新疗法——外用重沙ap有望在今年某个时候获得FDA的批准，在临床试验中，它已被证明比目前可用的药物更快。
他说，它的设计目的是刺激眼泪的产生，并抵消眼睛炎症的影响，因为炎症最初会减少眼泪的供应。
Aldeyra Therapeutics公司生产的rexalap于11月底向FDA提交了批准申请。
斯塔尔是威尔康奈尔医学院(Weill Cornell Medical College)的眼科学副教授，同时也是该药物生产商马萨诸塞州列克星敦(Lexington)的顾问。他说:“没有其他的干眼症局部用药处方被证明在几分钟内或如此广泛地起作用。”Aldeyra公司参与了临床试验。
他说:“我认为它有可能立即成为干眼病治疗的常规部分——一旦FDA批准并投入使用，它肯定会在我的实践中出现。”
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