周一，2022年10月3日(每日健康新闻)——根据9月22日发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，反义寡核苷酸托铁森可以降低与SOD1突变相关的肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者的超氧化物歧化酶1 (SOD1)浓度，但它并不能改善临床终点。
来自圣路易斯华盛顿大学医学院的Timothy M. Miller，医学博士和他的同事们在24周的时间里随机分配SOD1型肌萎缩性侧索硬化症的成年人接受8剂量的托弗森或安慰剂(分别为72和36名患者;39岁和21岁的人预计会有更快的进展)。从基线到第28周，ALS功能评分修正量表(ALSFRS-R)总得分的变化是主要终点。
研究人员发现，与安慰剂相比，托弗森导致脑脊液中SOD1浓度和血浆中神经灯丝光链浓度的降低幅度更大。在进展较快的亚组中，到第28周ALSFRS-R评分变化无显著差异。次要临床终点组间无差异。95名患者进入开放标签扩展;早开始组和晚开始组的ALSFRS-R评分变化分别为- 6.0和- 9.5分。对于其他终点，非多样性调整的差异有利于早开始。
米勒在一份声明中说:“我们看到明确的证据表明，这种药物减缓了启动因素——SOD1突变——以及神经退行性疾病的过程。”“我们在6个月时没有看到实质性的临床改善，但功能和力量在较长时间点的稳定表明，人们可能需要时间从已经造成的损伤中愈合。”
几位作者披露了与生物制药公司的财务关系，包括生产tofersen并资助该研究的Biogen。
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评论列表（4条）
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希望本篇文章《反义寡核苷酸Tofersen降低SOD1型肌萎缩侧索硬化症的SOD1》能对你有所帮助！
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